在北京北部昌平未來科學城生命穀的一間實驗室里，檢測儀器的屏幕上正顯示著微觀世界的數據 -- -- 在這裏，哪怕是一個原子的相對重量，也能被精密儀器測出。如園區里企業團隊的科學家所說，生物醫藥的創新與人們想像中機械轟鳴的工廠不同，它的神奇往往發生在微觀世界，發生在一滴水、一個細胞的複製與結合之中。過往，在北京北部的科創版圖上，這裏曾是貼著「遠郊、荒涼」標籤的北四村。而如今，這裏已經蝶變為高精尖的生物工程創新中心。從全球首次發現關鍵受體，到填補國內治療空白的首款新藥上市；從一家沒有行政級別的研究所，到一公里內研產辦一體化的「全鏈條」生態，生命穀正用原始創新和就地轉化的能力，加速創新藥在這裏「開花結果」。沒有「必鬚髮文章」的壓力，科學家在這裏做長線研究在新型研發機構的浪潮中，北京生命科學研究所（北生所）是一個特殊的存在。2005年，北生所在昌平揭牌成立，是國內較早探索新型科研體制的機構之一。它沒有行政級別，沒有事業編製，實行理事會領導下的所長負責製。這套體制帶來的最直接變化，是科學家不必為經費發愁，也不必為短期內沒有成果而焦慮。北生所副所長杜立林介紹，研究所以穩定支持為核心理念之一，經費由研究所統一獲取後分配給各實驗室，這也就意味著，研究員不需要像其他機構的科學家那樣花大量精力自行申請項目經費。「對於所里的很多老師，來自研究所的支持就已經足夠，這樣才有條件把精力都投到科研上。」同時，杜立林也提到，北生所招募研究員時，不以發表文章數量作為核心指標。晉陞考核也給科學家留有餘地 -- -- 不是到了年限沒發文章就自動出局，而是看過去這幾年做了什麼嘗試、積累了什麼，是否仍有值得繼續支持的方向。近二十年來，北生所已累計在《自然》《科學》《細胞》三大頂刊發表論文71篇，孵化了多家創新藥企業，培養的科學家中有多人當選中國科學院院士或獲得國際重要科學獎項，在成果轉化方面，也已獲授權專利128項，33項已實施轉化。在杜立林看來，這些成果的背後，是機構給科學家留出了做長線研究的空間。杜立林在講述過程中，特別提到了北生所資深研究員李文輝博士。發現乙肝/丁肝病毒受體的目標，是他2007年進入北生所時所立下的。「當然了，研究立項容易，但怎麼實現這個目標，沒人知道，尤其是他所專注的這個領域和問題，是很多學者專家追尋若干年而無果的。」杜立林說，直到2012年，那篇宣告發現關鍵受體NTCP的論文才問世，震動了整個領域。「很多路徑失敗了，最終有一條成功了。」杜立林說，「在到達終點之前，你很難判斷哪條路是對的。」在杜立林看來，基礎研究的迷人之處，正在於它的不可預期。你無法知道終點在哪，也無法提前判斷哪條路通往成功。而北生所二十年如一日所做的，就是為這種不可預期，留出可預期的空間。給科學家發文章的自由，也給他們不發文的權力；給他們立下目標的勇氣，也給他們抵達目標的時間。這是基礎科學研究領域的魅力，也是實現「從0到1」突破時，所需要付出的漫長代價。一個靶點，走出一款新藥NTCP發現後第3年，李文輝博士等科學家聯合創立的華輝安健（北京）生物科技有限公司在生命科學園成立。他的團隊基於自己的靶點發現，一路推進藥物研發 -- -- 從原型分子到工藝開發再到臨床批件，關鍵環節均在北京完成。2026年1月，立貝韋塔單抗獲批上市，華輝安健走通了一條從中國本土基礎科研發現，到原創新藥上市的完整鏈條。新京報記者瞭解到，丁肝是最嚴重的慢性病毒性肝炎之一，會顯著加速肝硬化和肝癌的進程。在華輝安健的藥物上市之前，中國沒有任何丁肝治療藥物。立貝韋塔單抗（商品名：華優諾）附條件獲批上市，讓它成為中國首款丁肝治療藥物，也是全球病毒性肝炎領域首個獲批的單抗藥物。它的作用機制，源於李文輝發現的那個乙肝和丁肝病毒的關鍵受體NTCP，這也就從源頭搞清楚了病毒是如何「潛入」肝細胞的。依託於此，立貝韋塔單抗靶向病毒的特定區域，相當於從入口處阻斷病毒，阻斷了病毒進入細胞的「通路」。臨床研究顯示，立貝韋塔單抗在病毒學抑制、ALT複常和肝臟硬度改善等核心指標上表現積極，為長期缺少針對性治療選擇的丁肝患者提供了新的治療方案。獲批僅兩個月，今年3月16日，這款藥就在北京友誼醫院開出了全球首張處方。據華輝安健運營副總裁蔡寶川介紹，由於丁肝發病進展快、此前缺乏特效藥，該藥上市後不僅吸引了國內患者，甚至有許多來自中亞、俄羅斯等「一帶一路」沿線國家的患者專程來到中國治療。從實驗室里的一個科學假說，到真正服務臨床患者的創新藥，華輝安健在生命穀完成了完美的閉環。蔡寶川告訴記者，園區周邊的產業集聚正在幫企業加速商業化進程。醫藥健康產業生態的完備，讓中國創新藥從研發到上市的這一艱難跨越，逐漸變得可預期。讓基因治療「可控」，破解腦部疾病治療難題在生命穀另一邊，健達九州（北京）生物科技有限公司成立於2022年，依託北京腦科學與類腦研究所的科研積累，專注於腦重大疾病與眼科疾病的基因治療。基因治療是近年來全球醫學界最前沿的賽道之一，但傳統基因治療有一個痛點：藥攻入體內後會持續表達，就像一輛沒有刹車的車，不可逆、不可控。健達九州的核心差異化優勢，在於給基因治療加裝了一個「口服小分子開關」。「我們把基因治療從'不可逆'變成了'可管理'。」健達九州高級科學家韓勇超用形象的比喻解釋道，藥效起得快慢、劑量多少，患者和醫生可以通過後續口服一個小分子配體來實時調節，必要時還能停藥，安全性大幅提升。這也讓基因治療從「一次給藥、無法干預」，變成了可以管理的治療方式。記者瞭解到，目前企業進展最快的是一款針對視網膜色素變性的基因治療藥物GA001。視網膜色素變性是一種遺傳性眼病，患者的感光細胞會逐漸退化、死亡，最終導致失明。這款藥的作用原理，是通過腺相關病毒載體將編碼光敏蛋白的基因遞送至視網膜神經節細胞，使其獲得一定的感光能力，並將光信號進一步傳遞至大腦視覺通路，從而代償已經死亡的感光細胞，探索為晚期視網膜變性患者重建視覺功能的可能性。早在兩年多以前，GA001完成了首例患者給藥，在接受治療的患者中，經過一段時間的恢復訓練，視覺光感已有不同程度改善。目前，GA001已獲美國FDA孤兒藥資格和快速通道認定，並獲批美國註冊臨床二期、中國註冊臨床一期。公司預計2028年完成一、二期臨床試驗，有望在2029年附條件批準上市。管線在加速，鏈條也在成型。企業相關負責人提到，基礎研究在北腦所，轉化和工程化在健達九州，產業化配套在生命穀，實現了從源頭創新到臨床轉化再到產業配套的閉環。一公里成果轉化圈，生命穀構築「研產辦」全鏈條生態華輝安健和健達九州，是昌平生命科學園里創新鏈條的縮影 -- -- 從科研機構的基礎發現，到企業的藥物開發，再到臨床落地。但過去很長一段時間，這條鏈條有一個缺口：生命科學園一期、二期的生產空間極為有限，很多企業不得不把生產環節放到外省，甚至是長三角。北研發、南製造，或者北京研發、外地生產，是這裏企業的普遍狀態。今年，位於生命科學園三期核心區的生命穀（國際）生物工程創新中心正式開園，部分填補了這個缺口。這個園區佔地約121畝，總建築面積近29萬平方米，廠房標準層面積最大可達3400平方米，層高從6米到近8米不等，能夠支持企業在北京本地完成從研發小試到一定規模生產的全流程。園區方面將這裏的定位概括為「一公里成果轉化圈」：實驗室在這裏，醫院在附近，審批機構在周邊，從研發到臨床到轉化，儘量在一個地理範圍內完成。昌平區醫藥健康產業處負責人介紹，目前全區在研創新藥管線超過99條，細胞與基因治療領域在研管線超過190條，進入臨床階段的80條，獲批註冊臨床批件的40條，佔全國約二十分之一。北京市200億元醫藥健康產業投資基金已在生命園註冊落地，配套基金矩陣持續擴展。二十年前，這裏還有幾個尚未完成拆遷的城中村。二十年後，這片土地上長出了一批從基礎研究起步的創新藥企業，部分成果已經走到患者手邊。下一個突破，或許就在生命科學園的某間實驗室里。新京報記者 田傑雄編輯 張樹婧 校對 陳荻雁